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ATR-X症候群に対する新しい治療候補〜東北大学・京都大学・岐阜薬科大学~製薬オンラインニュース

製薬オンラインニュース 19日前
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本日は、難病「ATR-X 症候群」に対し新しい治療候補が発見されたことをご紹介します。 「ATR-X症候群」はX染色体にあるARTX遺伝子の変異により発症し今のところ対症療法が治療の中心となります。主な症状は精神運動発達の遅れになります。 研究者らはグアニン四重鎖代謝産物に変換される5-ALA(5-アミノレブリン酸)を、ARTX症候群モデルマウスに投与し、認知機能障害が改善されることを確認しました。 近年、神経疾患の病態においてもグアニン四重鎖は注目されていますので難病治療の進展に期待したいですね。 プレスリリース日本語 東北大学: https://www.tohoku.ac.jp/japanese/tohokuuniv-press20180522_01_ATR-X.pdf 京都大学: http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research/research_results/2018/180522_1.html Targeting G-quadruplex DNA as cognitive function therapy for ATR-X syndrome 神経疾患におけるRNAグアニン四重鎖複合体凝集機構の解明と創薬研究 TDP-43とRNAグアニン四重鎖の相互作用及びその破綻の研究 グアニン四重鎖リガンドのがん幹細胞に対する作用機序解明と抗がん剤への展開 生細胞内のグアニン四重鎖を可視化するライトアップ型リガンドの創製